Nucléases en doigts de zinc

Table des matières

INTRODUCTION
1. PEAU ET KÉRATINES
1.1. Fonctions de la peau
1.2. Structure de la peau
1.2.1. Épiderme
1.2.2. Derme
1.2.3. Hypoderme
1.3. Kératines
2. ÉPIDERMOLYSES BULLEUSES
2.1. Épidermolyse bulleuse dystrophique
2.2. Épidermolyse bulleuse jonctionnelle
2.3. Syndrome de Kindler
2.4. Épidermolyse bulleuse simplex
2.4.1. Épidermolyse bulleuse simplex localisée
2.4.2. Épidermolyse bulleuse simplex généralisée intermédiaire
2.4.3. Épidermolyse bulleuse simplex généralisée sévère
2.4.4. Autres phénotypes associés à l’EBS
2.5. Essais thérapeutiques
3. TECHNOLOGIES D’ÉDITION DU GÉNOME 
3.1. Fonctionnement général des technologies d’édition du génome
3.2. Méganucléases
3.2.1. Historique
3.2.2. Mode de fonctionnement dans l’édition du génome
3.2.3. Applications de la technologie
3.3. Nucléases en doigts de zinc
3.3.1. Historique
3.3.2. Mode de fonctionnement dans l’édition du génome
3.3.3. Applications de la technologie
3.4. Transcription activator-like effector nucleases
3.4.1. Historique
3.4.2. Mode de fonctionnement dans l’édition du génome
3.4.3. Applications de la technologie
3.5. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR/Cas9)
3.5.1. Historique
3.5.2. Mode de fonctionnement
3.5.3. Applications de la technologie de CRISPR/Cas9
4. OBJECTIFS DU PROJET DE RECHERCHE 
4.1. Contexte : Correction génétique avec CRISPR/Cas9
4.2. Objectifs et hypothèses
CHAPITRE I: CRISPR/Cas9-homologous recombination strategy for the correction of ,Epidermolysis Bullosa Simplex mutations 
Avant-propos
Résumé
Abstract
Introduction
Material and Methods
Results
Discussion
Figures
References
CHAPITRE II : DISCUSSION GÉNÉRALE
1. Retour sur les objectifs 
1.1. Choix de la méthode d’édition du génome
1.2. Présence de recombinaison non-homologue
1.3. Recombinaison homologue en présence d’un ADN donneur
1.4. Utilisation de la technologie CRISPR/Cas9 dans les fibroblastes primaires
2. Perspectives 
3. Considérations éthiques
3.1. Bienfaits et risques de l’édition du génome
3.2. Législation en vigueur
3.3. Opinions dans le monde scientifique
CONCLUSION 
BIBLIOGRAPHIE