Soutenance mémoire
Définitions génériques
« Les Biotechnologies sont un ensemble de nouvelles techniques qui utilisent des organismes ou leurs composants cellulaires, subcellulaires, ou moléculaires pour produire des molécules modifiées des plantes, des animaux ou des microorganismes pour l’expression de caractères désirés » « Ensemble des méthodes basées sur les données et les techniques mettant en œuvre des organismes vivants ou certains de leurs constituants. Elles sont employées en recherche, et pour la production industrielle de substances d’intérêts destinées à la pharmacie, la chimie ou l’industrie agro – alimentaire. Les biotechnologies font souvent appel au génie génétique. » Selon le grand dictionnaire terminologique de la province du Québec : « Biotechnique » est une technique qui utilise des organismes vivants ou certains de leurs composants à des fins pratiques, techniques ou industrielles. Note (s) : Il ne faut pas confondre les termes biotechnique et biotechnologie ; le premier désignant la technique, et le second l’application des principes techniques D’après le site Wikipedia : le terme de biotechnologie désigne l’ensemble des technologies dérivées de la biologie et permettant en particulier d’intervenir sur le patrimoine génétique des espèces, pour le décrypter ou le modifier (création d’organismes génétiquement modifiés – OGM). Ces technologies ont pour but :
– La création de nouveaux produits basés sur le décryptage du génome proprement dit. C’est une des voies suivies par la biométrie.
-La modification génétique d’organismes déjà considérés comme utiles à l’homme, comme les céréales, afin de leur donner des caractéristiques qu’elles n’ont pas encore ; par exemple la résistance à un nuisible.
-La modification génétique d’autres organismes, afin de les rendre utiles à l’homme ; par exemple, la création d’araignées capables de tisser des fils utilisables comme textile.
-La modification génétique de l’homme, dans un but thérapeutique.
LA PRODUCTION DES MEDICAMENTS PAR LES OGM
Depuis les temps les plus reculés, les communautés humaines ont recherché dans leur environnement des substances capables de soulager leurs douleurs voire de les guérir de certaines maladies. Un exemple est celui des extraits de saule qui contiennent de l’acide salicylique. La situation a profondément changé lorsque la synthèse chimique de diverses molécules est devenue possible. Ainsi est née l’aspirine dont le succès ne se dément pas. C’est maintenant une industrie puissante qui synthétise des milliers de molécules et les soumet à des tests systématiques pour en évaluer les éventuelles propriétés pharmacologiques. La connaissance prochaine de l’ensemble de gènes humains va fournir de nombreuses cibles nouvelles pour identifier des molécules ayant des propriétés thérapeutiques [89]. Une catégorie de molécules constituées par les protéines, est restée pendant longtemps presque totalement en dehors de l’arsenal thérapeutique. Ce fait peut paraître paradoxal lorsque l’on connaît le rôle essentiel des protéines chez tous les organismes vivants. Les protéines sont des polymères de longueur variable contenant les mêmes 20 acides aminés placés dans un ordre qui définit chaque protéine. Les protéines sont un des constituants essentiels des cellules. Elles assurent une part importante des réactions biochimiques des cellules (comme la digestion des aliments par exemple ou la synthèse d’autres molécules biologiques) [70]. Certaines protéines sont des hormones (insuline, hormone de croissance) des anticorps, des facteurs sanguins etc.… La synthèse et la structure des protéines sont directement définies par les gènes. Chaque gène contient une information codée qui détermine l’ordre des acides aminés et donc les propriétés biologiques d’une protéine. Les systèmes de régulation induisent la synthèse de telle ou telle protéine à chaque fois qu’une cellule ou un organisme en a besoin. Le code de correspondance qui permet le passage du message dans un gène à la protéine correspondante est connu depuis 40 ans. C’est le code génétique (Figure2)
Pourquoi le concept du générique n’est pas applicable aux médicaments d’origine biologique ?
Pour expliquer le concept de médicament biosimilaire. On le compare volontiers à celui du médicament générique. Ces deux notions sont assez semblables pour aider à la pédagogie, mais très différentes à bien des égards. Dans le domaine du médicament chimique (principe actif issu de la synthèse chimique), le concept de générique s’applique une fois la période de protection (brevets et AMM) écoulée. On entend par médicament générique, un médicament qui possède la même composition qualitative et quantitative en substance active avec le médicament de référence et dont la bioéquivalence a été démontré par des études appropriées (pour les médicaments actifs par voie générale, la bio-équivalence est définie par une équivalence des concentrations sanguines). La bioéquivalence avec le médicament de référence, démontrée par des études in vitro et in vivo appropriées de biodisponibilité, est ainsi la seule condition pharmacologique et clinique que doit remplir le médicament générique pour obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM), en d’autres termes aucune démonstration clinique de l’efficacité ou de la sécurité n’est en général requise pour un médicament générique. Dans le domaine des médicaments biologiques, et plus particulièrement les médicaments dits biotechnologiques, les brevets et autres certificats de protection des données commencent à tomber dans le domaine public. Pour ces principes actifs d’origine biologique, et en miroir de l’approche générique pour les médicaments chimiques, la question se pose d’ouvrir cette même possibilité de développer des copies de ces médicaments biologiques/biotechnologiques et d’autoriser leurs AMM selon la même procédure allégée du médicament générique.
L’indication de l’hormone de croissance recombinante
L’hormone de croissance est indiquée dans le traitement à long terme des enfants présentant une insuffisance de sécrétion de l’hormone de croissance par l’hypophyse, ce qui entraîne un retard statural. L’hormone de croissance est également indiquée chez les filles présentant un syndrome de Turner, affection génétique presque aussi fréquente que la trisomie 21 dont l’une des manifestations est un retard statural. Enfin, l’hormone de croissance est indiquée chez les adultes qui ont un déficit en hormone de croissance; en effet, à la suite de tumeurs de l’hypophyse ou de l’hypothalamus, certains adultes ne sécrètent plus normalement les hormones hypophysaires, dont l’hormone de croissance. Il peut aussi s’agir de jeune adulte ayant été traité pour un déficit en hormone de croissance pendant l’enfance. L’hormone de croissance recombinante serait utile dans le syndrome de dépérissement lié au sida (perte inexpliquée de 10% ou plus de poids corporel normal).
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Table des matières
INTRODUCTION
CHAPITRE I
1 HISTORIQUE
2 DEFINITIONS
2.1 DEFINITIONS GENERIQUES
2.2 DEFINITIONS MEDICALES
2.3 DEFINITIONS SELON DES ORGANISMES INTERNATIONAUX
2.4 DEFINITIONs D’AUTRES SOURCES
3 LA TRANSGENESE, TECHNIQUE DE BASE DU GENIE GENETIQUE
4 LA PRODUCTION DES MEDICAMENTS PAR LES OGM
4.1 DEFINITION
4.2 LA PRODUCTION DES MEDICAMENTS PAR LESOGM
5 INTERET DE LA BIOTECHNOLOGIE ET ENJEUX
5.1 INTERET
5.2 LES ENJEUX
6 LES MEDICAMENTS BIOSIMILAIRES
6.1 POURQUOI LE CONCEPT DU GENERIQUE N’EST PAS APPLICABLE AUX MEDICAMENTS D’ORIGINE BIOLOGIQUE ?
6.2 CONCEPT DE BIOSIMILARITE
CHAPITRE II
1 LA THERAPIE GENIQUE
1.1 LA THERAPIE GENIQUE EX VIVO
1.2 THERAPIE CELLULAIRE
2 LES HORMONES
2.1 L’INSULINE RECOMBINANTE
2.2 L’HORMONE DE CROISSANCES HUMAINE : SOMATOTROPHINE (STH)
2.3 LES GONADOTROPHINES
3 PROTEINES SANGUINES ET PLASMATIQUES
3.1 L’ALBUMINE HUMAINE
3.2 L’HEMOGLOBINE HUMAINE
3.3 FACTEURS DE COAGULATION
4 LES CYTOKINES
4.1 LES INTERFERONS
4.2 LES INTERLEUKINES
5 LES FACTEURS DE CROISSANCE HEMATOPOIETIQUES
5.1 L’ERYTHROPOÏETINE HUMAIN
6 LES VACCINS
7 LES ANTICORPS MONOCLONAUX
7.1 LES ANTICORPS MONOCLONAUX EN CANCEROLOGIE
7.2 LES ANTICORPS MONOCLONAUX EN HEMATOLOGIE
7.3 LES ANTICORPS MONOCLONAUX EN CARDIOLOGIE
7.4 LES ANTICORPS MONOCLONAUX POUR LA PREVENTION DU REJET AIGU DE GREFFE
CHAPITRE III
1 LES RISQUES POTENTIELS DES PRODUITS THERAPEUTIQUES ISSUS DE BIOTECHNOLOGIES
1.1 RISQUES LIES AUX SYSTEMES DE PRODUCTION (OGM)
1.2 EN MILIEU OUVERT
2 RISQUES LIES A LA CHIMIE ET A LA BIOLOGIE DU MEDICAMENT
3 LES CRITERES D’AUTORISATION DES PRODUITS ISSUS DE LA BIOTECHNOLOGIE AVANT LEUR UTLISATION EN THERAPEUTIQUE
3.1 LES CRITERES DE QUALITE
3.2 LES CRITERES DE SECURITE PRECLINIQUE
3.3 LES CRITERES D’EFFICACITE CLINIQUE
3.4 LE RAPPORT « BENEFICE –RISQUE »
4 LA REGLEMENTATION
4.1 DISPOSITIONS RELATIVES A L’UTILISATION CONFINEE DES OGM
4.2 LES TECHNIQUES AUTORISEES POUR LA MODIFICATION GENETIQUE
4.3 LA PROCEDURE D’AUTORISATION DE LA MISE SUR LE MARCHE D’OGM EN TANT QUE PRODUITS OU ELEMENTS DE PRODUITS
5 LES PERSPECTIVES
5.1 NOUVELLES STRATEGIES VACCINALES
5.2 EXPLOITATIONS NOUVELLES DES LIQUIDES BIOLOGIQUES DES BIOREACTEURS ANIMAUX POUR LA PRODUCTION DE PROTEINES RECOMBINANTES
5.3 LES XENOGREFFES
6 LA GALENIQUE
CONCLUSION
BIBLIOGRAPHIE
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